Először alkalmazták a CRISPR genomszerkesztési módszert daganatos betegségek ellen az Egyesült Államokban. A genetikai olló biztonságosnak tűnik, de túl korai megítélni, hogy javítani fogja-e a három érintett beteg túlélési esélyét – közölték a Pennsylvaniai Egyetem kutatói.

Az orvosok a betegek véréből kiszűrték az immunrendszer T-sejtjeit, majd genetikailag úgy módosították ezeket, hogy felismerjék a rákos sejteket és felvegyék ellenük a harcot. A beavatkozás minimális és kezelhető mellékhatásokkal járt.

Két betegnél myeloma multiplexet, az immunrendszer plazmasejtjeinek rosszindulatú daganatos megbetegedését kezelték, a harmadik páciens pedig kötőszövetben lévő szarkómában szenvedett. A hagyományos eljárások mindhármuknál eredménytelennek bizonyultak. A genomszerkesztés során kitöröltek három gént, amelyek akadályozták a T-sejtek képességét, hogy támadásba induljanak a betegség ellen, és egy új, negyedik génnel is segítették a T-sejteket feladatuk ellátásában.

"Ez a legkomplikáltabb genetikai sejtszerkesztés, amelyet eddig megpróbáltak. A beavatkozás bizonyítja, hogy biztonságosan lehet génszerkesztést végezni ezeken a sejteken" – mondta Edward Stadtmauer, a philadelphiai székhelyű intézmény kutatója. Eddig a sejtek életképesek maradtak és szaporodnak – tette hozzá.

Két-három hónap után az egyik daganatos beteg állapota súlyosbodott, egy másiké stabil maradt. A harmadik betegnél pedig csak a közelmúltban végezték el a beavatkozást, ezért még nem tudni, miként reagál a szervezete. A kutatók azt tervezik, hogy 15 további betegen végzik el a beavatkozást, hogy vizsgálni tudják annak biztonságosságát és hatékonyságát.

A génszerkesztés a DNS maradandó megváltoztatásának eszköze. Célja, hogy egy betegség alapvető okait támadják meg. Az új tanulmány azonban nem a DNS megváltoztatását célozza meg a beteg szervezetében, hanem annak kiemelését, megváltoztatását és visszavitelét a beteg sejtjeibe, amelyeket ezáltal extraerővel ruháznak fel a daganatok elleni harcra.

Kínai kutatók egyébként már kipróbálták a génszerkesztési technológiát daganatos betegek esetében, de ez az első eset, hogy az ázsiai országon kívül alkalmazták a genomszerkesztés ezen technológiáját. Ez az eljárás annyira új, hogy több mint két évbe tellett az amerikai engedélyeztetése.